lunes, 9 de marzo de 2020

IN VIVO CRISPR INGRESA A LA CLÍNICA


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 CRISPR: la edición Cas9 se ha utilizado en vivo por primera vez como parte del tratamiento para restaurar la vista a aquellos con una forma hereditaria de ceguera congénita.
Los médicos que trabajan en el ensayo clínico BRILLIANCE anunciaron recientemente que el primer paciente recibió con éxito una terapia CRISPR in vivo , la primera de su tipo en ser utilizada en el cuerpo humano. Diseñada como un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber 10 y el trastorno ocular de la retina, la terapia CRISPR-Cas9 se dirige al gen CEP290 y repara las mutaciones que causan la enfermedad.
El ensayo, dirigido por la Oregon Health & Science University (OSHG; EE. UU.) Y patrocinado por Allergan Plc (Dublín, Irlanda) y Editas Medicine (MA, EE. UU.), Tiene como objetivo evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento y, si se encuentra seguro en este primer paciente, involucrará a otros 18 participantes.
La terapia, conocida como AGN-151587 (EDIT-101), se administra al paciente mediante una inyección subretiniana en las células fotorreceptoras fotosensoras de la retina. Estas celdas no se dividen, por lo que una vez editados los cambios son permanentes.
Pueden pasar hasta un mes antes de que sepan si el tratamiento fue exitoso; Sin embargo, los resultados positivos en modelos animales han dado esperanza a los corredores de prueba. Se cree que solo entre una décima y una tercera parte de las células de la retina deben repararse para restaurar la visión; en modelos animales, los científicos pudieron corregir la mitad.
 Se ha demostrado que la edición base, una iteración reciente de la  técnica CRISPR , cura la fibrosis quística en los organoides intestinales derivados de células madre derivados del paciente.
Los médicos afirman que la cirugía en sí misma presenta poco riesgo y que las infecciones y el sangrado son complicaciones poco frecuentes. Los efectos fuera del objetivo de CRISPR representan la mayor amenaza para el tratamiento, aunque los investigadores hicieron todo lo posible para reducir el riesgo y garantizar que las ediciones de ADN solo se hicieran cuando fuera necesario. El tratamiento permanece en el ojo y no puede pasar a otras partes del cuerpo.
Actualmente no existen tratamientos para la amaurosis congénita de Leber 10 y quienes la padecen nacen ciegos o pierden la vista en la primera década de su vida.
"Ser capaz de editar genes dentro del cuerpo humano es increíblemente profundo", comentó el líder del ensayo Mark Pennesi (OSHU). "Más allá de ofrecer un tratamiento potencial para una forma de ceguera que anteriormente no se podía tratar , la edición genética in vivo también podría permitir tratamientos para una gama mucho más amplia de enfermedades".
Este enfoque in vivo marca un punto de inflexión para la terapéutica basada en CRISPR , ya que las técnicas previas de edición de genes han implicado la edición del material genético una vez que se ha eliminado del cuerpo. A diferencia del enfoque de vigilancia adoptado por el infame grupo de investigación de edición de genes 'CRISPR bebé' , este ensayo cuenta con la aprobación de los reguladores gubernamentales y sigue las pautas de edición de genes; Las modificaciones realizadas no se transmitirán a las generaciones futuras.
Tomado de envio de biotechniques

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