CRISPR: la edición Cas9 se ha utilizado en
vivo por primera vez como parte del tratamiento para restaurar la
vista a aquellos con una forma hereditaria de ceguera congénita.
Los médicos que trabajan en el ensayo
clínico BRILLIANCE anunciaron recientemente que el primer paciente
recibió con éxito una terapia CRISPR in vivo , la primera
de su tipo en ser utilizada en el cuerpo humano. Diseñada como un
tratamiento para la amaurosis congénita de Leber 10 y el trastorno ocular
de la retina, la terapia CRISPR-Cas9 se dirige al gen CEP290 y
repara las mutaciones que causan la enfermedad.
El ensayo, dirigido por la Oregon Health & Science
University (OSHG; EE. UU.) Y patrocinado por Allergan Plc (Dublín, Irlanda) y
Editas Medicine (MA, EE. UU.), Tiene como objetivo evaluar la seguridad, la
tolerabilidad y la eficacia del tratamiento y, si se encuentra seguro en este
primer paciente, involucrará a otros 18 participantes.
La terapia, conocida como AGN-151587 (EDIT-101), se
administra al paciente mediante una inyección subretiniana en las células
fotorreceptoras fotosensoras de la retina. Estas celdas no se dividen, por
lo que una vez editados los cambios son permanentes.
Pueden pasar hasta un mes antes de que sepan si el
tratamiento fue exitoso; Sin embargo, los resultados positivos en modelos
animales han dado esperanza a los corredores de prueba. Se cree que solo
entre una décima y una tercera parte de las células de la retina deben
repararse para restaurar la visión; en modelos animales, los científicos
pudieron corregir la mitad.
Se ha demostrado que la edición base, una
iteración reciente de la técnica CRISPR , cura la
fibrosis quística en los organoides intestinales derivados de células madre
derivados del paciente.
Los médicos afirman que la cirugía en sí misma presenta poco
riesgo y que las infecciones y el sangrado son complicaciones poco
frecuentes. Los efectos fuera del objetivo de CRISPR representan la mayor
amenaza para el tratamiento, aunque los investigadores hicieron todo lo posible
para reducir el riesgo y garantizar que las ediciones de ADN solo se hicieran
cuando fuera necesario. El tratamiento permanece en el ojo y no puede
pasar a otras partes del cuerpo.
Actualmente no existen tratamientos para la amaurosis
congénita de Leber 10 y quienes la padecen nacen ciegos o pierden la vista en
la primera década de su vida.
"Ser capaz de editar genes dentro del cuerpo humano es
increíblemente profundo", comentó el líder del ensayo Mark Pennesi
(OSHU). "Más allá de ofrecer un tratamiento potencial para una forma
de ceguera que anteriormente no se podía tratar , la edición
genética in vivo también podría permitir tratamientos para una
gama mucho más amplia de enfermedades".
Este enfoque in vivo marca un punto de
inflexión para la terapéutica basada en CRISPR , ya que las técnicas previas de edición de
genes han implicado la edición del material genético una vez que se ha
eliminado del cuerpo. A diferencia del enfoque de vigilancia adoptado por
el infame
grupo de investigación de edición de genes 'CRISPR bebé' , este ensayo
cuenta con la aprobación de los reguladores gubernamentales y sigue las pautas
de edición de genes; Las modificaciones realizadas no se transmitirán a
las generaciones futuras.
Tomado de envio de biotechniques
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