El nuevo nano-portador CRISPR / Cas9 se muestra
prometedor para aplicaciones terapéuticas
Los avances recientes en las tecnologías de administración
de células CRISPR / Cas9 pueden conducir a una cura para muchas enfermedades
genéticas mediante la utilización de nanotransportadores lipídicos.
El concepto de terapia génica ha estado a la vanguardia de
la investigación médica. Sin embargo, hasta la fecha, la tecnología no ha
podido proporcionar una manera segura y eficaz de reemplazar, inactivar o
introducir nuevos genes para aplicaciones clínicas. Recientemente, una colaboración
entre la Academia de Ciencias de China (Beijing,
China) y la Universidad de Tufts (MA,
EE. UU.) Ha brindado nuevos conocimientos sobre la próxima generación
de tecnologías CRISPR / Cas9,
superando muchos de los desafíos que ha enfrentado la edición del genoma.
"Hay muchas enfermedades que han sido interaccionables
durante mucho tiempo por las cuales las terapias CRISPR podrían ofrecer nuevas
esperanzas, por ejemplo, la enfermedad de células falciformes, la distrofia
muscular de Duchenne, la enfermedad de Huntington e incluso muchos
cánceres", explicó el autor Qiaobing Xu (Universidad de Tufts).
- Cas9
entra en modo sigilo
- Expandiendo
el alcance de la edición de genes.
- Talking
Tech News | Theo Roth sobre CRISPR, CAR-T y la ética de edición de
genes.
El sistema CRISPR / Cas9 ha sido establecido durante mucho
tiempo para identificar la función de los genes, sin embargo, debido al gran
tamaño y la baja permeabilidad de las moléculas involucradas, la entrada
dirigida al núcleo ha sido un desafío. Para superar esto, el equipo de
investigación identificó un lípido biodegradable sintético del que se informa
que encapsula de forma segura el ARNm codificante de Cas9 y el ARN de 'guía
única' (ARNct), que actúa como un nano-portador, para entregar el contenido
directamente en las células diana. Este lípido contiene enlaces disulfuro
que se rompen con la entrada de la célula, lo que permite la liberación
simultánea de los contenidos en la célula en la que la proteína Cas9 se traduce
del ARNm, la proteína puede luego recocerse al ARNgg para un tráfico eficiente
hacia el núcleo. Ming Wang (Academia China de Ciencia), el co-autor
correspondiente declaró:
Para determinar si este nuevo lípido podría funcionar en la
medicina clínica, los investigadores intentaron disminuir la función
de PCSK9 en ratones. Se ha demostrado que este gen,
cuando se inhibe, reduce las lipoproteínas de baja densidad y reduce el riesgo
de enfermedad cardiovascular. "En realidad, podemos eliminar
la expresión de PCSK9 en ratones con una eficacia del 80
por ciento en el hígado, lo que sugiere una promesa real para aplicaciones
terapéuticas", explicó Wang. Además, la investigación también informó
un estudio in vitro con una reducción del 70 por ciento
en la viabilidad de las células HeLa cuando se usa el ARNpc dirigido
a hpv18 .
Xu concluyó: "Estamos empezando a ver ensayos clínicos
en humanos para terapias CRISPR ... nuestra esperanza es que este avance nos
lleve a dar un paso más para hacer de CRISPR un enfoque de tratamiento efectivo
y práctico". TOMADO DE ENVIO DE TECHNIQUES
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