Hay muchas razones para estar interesado en células madre, uno de los más destacados están su uso potencial en la búsqueda de mejores fármacos para tratar enfermedades humanas. Este artículo se centra en cómo esto puede ser implementado. Los avances recientes en la producción de células adultas reprogramadas y su diferenciación a células reguladas pertinentes de la enfermedad se presentan, y las enfermedades que han sido modelados con estos métodos se discuten. Dificultades que subsisten se destacan, al igual que nuevas perspectivas terapéuticas que han surgido.
Revisión
la biología de células madre ha capturado la imaginación de los biólogos, los ingenieros de los tejidos, los científicos de la compañía farmacéutica, y de hecho el público en general, en gran parte debido a la perspectiva que parece ofrecer el destino de la manipulación de células para tratar enfermedades para las cuales no hay tratamiento eficaz otros.
El enfoque inicial se centró en enfermedades como la diabetes tipo 1 y la enfermedad de Parkinson (EP), en los que se había intentado ya realizados para tratar pacientes con células del donante [1,2], pero se reconoció rápidamente que las células madre embrionarias (ESC) comportamiento puede no será fácil de controlar, y el desarrollo de las células como productos seguros y eficaces no es tan sencillo como el desarrollo de pequeñas moléculas o fármacos basados en proteínas, para lo cual ha acumulado una gran experiencia. El caso de Geron, la compañía de biotecnología que ha sido el primero en iniciar un ensayo clínico con células derivadas de CES, ilustra los riesgos de desarrollar un producto basado en células [3]. Esto llevó a los esfuerzos para utilizar biología de células madre para identificar y desarrollar fármacos de molécula pequeña para apuntar endógena poblaciones de células madre - por ejemplo, para estimular la neurogénesis para tratar el daño cerebrovascular, el traumatismo, enfermedad de Alzheimer (EA) o enfermedad de Parkinson, u otros trastornos del estado de ánimo o la cognición [4], o para inhibir las células madre similares a las células en los tumores sólidos [5].
En esta revisión, nos centraremos en una variante de esa idea: el uso de células pluripotentes en cultivo para producir células diferenciadas que se pueden utilizar como modelos en los que a la pantalla de los nuevos medicamentos. Un motivo de esto es el reconocimiento generalizado de que el proceso de descubrimiento de fármacos que se practica en la mayoría de las compañías farmacéuticas es ineficiente, en el mejor de los casos, y, en la última década, ha tenido problemas para satisfacer la necesidad de nuevos fármacos. Además, ha habido una serie de casos famosos en los que ya se comercializan las drogas se han encontrado para tener efectos secundarios no previstos. Estándar de pruebas de seguridad preclínica de medicamentos se basa exclusivamente en la administración de medicamentos a dos especies de animales no humanos, y es posible que los estudios de seguridad en validada célula humana pudieran ayudar a evitar efectos tóxicos inesperados de drogas.
Ver más en: Stem cell biology and drug discovery
Lee L Rubin and Kelly M Haston
Dept of Stem Cell and Regenerative Biology and Harvard Stem Cell Institute, Harvard University, Cambridge MA 02138, USA
BMC Biology 2011, 9:42doi:10.1186/1741-7007-9-42
The electronic version of this article is the complete one and can be found online at: http://www.biomedcentral.com/1741-7007/9/42
Revisión
la biología de células madre ha capturado la imaginación de los biólogos, los ingenieros de los tejidos, los científicos de la compañía farmacéutica, y de hecho el público en general, en gran parte debido a la perspectiva que parece ofrecer el destino de la manipulación de células para tratar enfermedades para las cuales no hay tratamiento eficaz otros.
El enfoque inicial se centró en enfermedades como la diabetes tipo 1 y la enfermedad de Parkinson (EP), en los que se había intentado ya realizados para tratar pacientes con células del donante [1,2], pero se reconoció rápidamente que las células madre embrionarias (ESC) comportamiento puede no será fácil de controlar, y el desarrollo de las células como productos seguros y eficaces no es tan sencillo como el desarrollo de pequeñas moléculas o fármacos basados en proteínas, para lo cual ha acumulado una gran experiencia. El caso de Geron, la compañía de biotecnología que ha sido el primero en iniciar un ensayo clínico con células derivadas de CES, ilustra los riesgos de desarrollar un producto basado en células [3]. Esto llevó a los esfuerzos para utilizar biología de células madre para identificar y desarrollar fármacos de molécula pequeña para apuntar endógena poblaciones de células madre - por ejemplo, para estimular la neurogénesis para tratar el daño cerebrovascular, el traumatismo, enfermedad de Alzheimer (EA) o enfermedad de Parkinson, u otros trastornos del estado de ánimo o la cognición [4], o para inhibir las células madre similares a las células en los tumores sólidos [5].
En esta revisión, nos centraremos en una variante de esa idea: el uso de células pluripotentes en cultivo para producir células diferenciadas que se pueden utilizar como modelos en los que a la pantalla de los nuevos medicamentos. Un motivo de esto es el reconocimiento generalizado de que el proceso de descubrimiento de fármacos que se practica en la mayoría de las compañías farmacéuticas es ineficiente, en el mejor de los casos, y, en la última década, ha tenido problemas para satisfacer la necesidad de nuevos fármacos. Además, ha habido una serie de casos famosos en los que ya se comercializan las drogas se han encontrado para tener efectos secundarios no previstos. Estándar de pruebas de seguridad preclínica de medicamentos se basa exclusivamente en la administración de medicamentos a dos especies de animales no humanos, y es posible que los estudios de seguridad en validada célula humana pudieran ayudar a evitar efectos tóxicos inesperados de drogas.
Ver más en: Stem cell biology and drug discovery
Lee L Rubin
Dept of Stem Cell and Regenerative Biology and Harvard Stem Cell Institute, Harvard University, Cambridge MA 02138, USA
BMC Biology 2011, 9:42doi:10.1186/1741-7007-9-42
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